控制白斑发展 http://news.39.net/bjzkhbzy/180423/6185490.html
药物临床试验、医疗器械临床试验、特医食品临床试验为什么均需要一定的样本量？
本系列小文的写作原则是尽量通俗易懂，就是临床试验小白也能看得懂。因此尽量少用术语，出现术语了也要先解释一下。一下按此思路展开。
样本量是什么？SampleSize
样本量就是样本的病例数，此处样本指我们拟进行的临床试验项目的人群（病人）。样本相对于总体而言。人们经常会问要做多少例的问题，样本量的概念就是针对此问题。
样本量不够能在临床试验期间或者临床试验结束后补充吗？
从统计学原理、GCP精神角度，原则上临床试验期间和结束后均不能补充样本量。有些特别的设计如ADDON设计，在试验前不固定样本量，而通常的设计，样本量是事先固定的。因为，统计效能需要在事先确定，已经统计了就没有计算效能的必要了。
结束后补充，从医院的项目管理和GCP角度更加无法进行，必须重新开始单独的项目，独立样本量的项目。除非有些审评老师的书面建议，才能不按独立样本量进行，他们可能针对特别的情况做出的判断和意见。
所以，样本量开始不设计好，项目就基本报废了！
研究中心（医院）间的病例数在试验开始后可以变化吗？
当然可以。但要考虑如下因素：第一，针对固定随机，病例数的调配应当符合区组数整数；第二，不要相差太大，相差越大，导致中心效应可能大（可以简单理解为有些中心的数据相反了）；第三，要通过修订方案流程；第四，设计研究经费等其他组织问题。方案中最好写上竞争性入组。
监管审批会什么非常重视样本量？
先通俗解释
做临床试验就是比较两组之间差异，样本量可以比作放大镜的放大倍数，样本量越大，放大倍数越大，越能发现两组间的差异。我们中国的申办者老板总有想既要又要的愿望，既要能做出两组阳性结果（发现两组差异意义），又要减少样本量（期望减少费用和研究周期）。其实这两个期望是矛盾的。
数学意义上的统计学意义的比喻
即两组之间与0或1比较的情况。还是按放大镜的比喻理解，两组之间差异越小（如两组效应的均值），需要放大的倍数越大才能被研究发现，这个就是试验组和对照组的疗效差距问题。
临床意义差异比较的比喻
简单说明一下，就差而言，试验组-对照组-临床意义的界值后，就可以按上述比喻理解。但由于临床意义也是计算参数，也是计算样本量的变量，比喻理解起来就有点拐弯了。那就直接记住，比如非劣比较两组越相近样本量越小，比如优效比较，试验组好的越多样本量越小。
其实上述两种情况，很符合人的直觉。两组之间的差距，加上样本量理解成放大倍数，就ok了。
最后统计学上的理解
样本量是统计效能的问题，主要与第二类错误（β），即假阴性相关，统计效能是1-β。通俗理解，若两组确实存在这期望的阳性结果，本次样本量能得出阳性结果的概率。也是重复性的精度的概念。
具体样本量的计算推到一般统计书本上均有。
最后，样本量总是估算，一来是存在迭代计算或近似计算，二来两组之间还要考虑随机比例等问题。
最后一个思考题？
两种一样的产品，就是同一个品牌同一个批号，分两组临床试验有可能得不出期望的阳性结果的原因有哪些？
